Santhera制药公司和ReveraGen BioPharma, Inc宣布，由美国食品和药物管理局(FDA)资助的vamorolone治疗Becker肌肉营养不良(BMD)的2期试点研究中，首例患者已被给药。
这项2期中试研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在24周的治疗期内评估vamorolone对39名BMD男性(年龄≥18岁和<65岁)运动功能预后的安全性、耐受性和探索性临床疗效(clinicaltrial .gov id: NCT05166109)。受试者将被随机2:1分配至每日500 mg(体重<50 kg为250 mg)的vamorolone组或安慰剂组。临床试验计划在匹兹堡(美国)和帕多瓦(意大利)进行。
该研究由FDA提供的120万美元资助，资助项目为“解决罕见病未满足需求的罕见病产品临床研究(R01)”。这笔赠款增加了来自美国国立卫生研究院(NIH) -美国国家关节炎、肌肉骨骼和皮肤病研究所(NIAMS)和根除杜氏杜氏基金会的现有赠款，用于在成人BMD患者中开展vamorolone的临床试验。
ReveraGen BioPharma的总裁兼首席执行官Eric Hoffman博士说:“目前在任何国家都没有批准用于骨密度的药物，在美国或欧洲也没有用于这种适应症的临床开发药物。”“Vamorolone在对杜氏肌营养不良症(DMD)的重要VISION-DMD研究中显示了疗效，DMD是一种更严重但相关的疾病，基于这些发现及其作用机制，这种发育化合物可能对骨密度病有好处。”
“尽管有很高的医疗需求未得到满足，但骨密度病的治疗缺乏标准的护理建议，大约五分之一的骨密度病患者使用一些慢性类固醇剂量，这通常是不能很好地忍受的，”说Shabir Hasham医学博士、首席医疗官和全球医疗事务主管Santhera．“Vamorolone可以解决一些重要的安全问题，这些安全问题可能导致耐受性差或早期停止治疗，因此可能代表一种新的治疗方法，作为一种慢性疗法来治疗BMD。”
匹兹堡大学医学院医学博士、临床试验研究主席Paula Clemens说:“Vamorolone已被证明可以抑制肌营养不良蛋白靶向microrna，因此有可能增加骨密度肌肉中的肌营养不良蛋白水平。”